Newsletter Nr. 04/2012

Campus-Tag am 11.08.2012 in Hamburg:

Haben Sie sich auch schon gefragt, wie ein online-Seminar funktioniert?

Beim Campus-Tag führen wir in einem „echten“ Treffen (von 11 – 15 Uhr) Teilnehmer und Interessierte entlang einer Fallbearbeitung durch den typischen Ablauf der Campus Pharmazie-Seminare.

 Erleben Sie,

  • wie sich die Zusammenarbeit auf einer Lernplattform online gestaltet
  • wie verschiedene Elemente eines online-Seminars ineinander greifen
  • wie alle profitieren, wenn man einen praktischen Fall mit Kolleginnen und Kollegen zusammen (online) bearbeitet
  • und wie man das realistisch zeitlich einplanen kann.

Wir freuen uns auf den persönlichen Austausch mit Ihnen, Ihre Fragen und das kollegiale Miteinander. Anmeldungen zur kostenlosen Veranstaltung bis zum 06. August 2012.

Essay „Virtuell virtuos“: Zu der gleichnamigen Präsentation gibt es jetzt auch eine Erläuterung in Textform.

Achtung – fertig – los: Am Donnerstag, 09.08. erhalten die angemeldeten Teilnehmer ihre Zugangsdaten zu ihren Seminaren ‚Arzneimittelinteraktionen‘ bzw. ‚Interpretation von Laborparametern‘, um sich mit der Lernplattform vertraut zu machen. Wir begrüßen dazu Kolleginnen und Kollegen aus Offizin- und Krankenhausapotheken in Deutschland, Österreich, Luxemburg und der Schweiz und freuen uns über die abwechslungsreiche Mischung, von der alle Teilnehmenden profitieren werden.

The Winners Are: Die glücklichen Gewinnerinnen unserer STARTER-Verlosung vom Juli wurden inzwischen benachrichtigt. Herzlichen Glückwunsch!

Startschuss für Gentherapie in Europa: Erstmals hat das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) die Zulassung eines Gentherapeutikums in Europa befürwortet. Mit Glybera® (Alipogene tiparvovec) sollen Erwachsene mit Lipoprotein-Lipase-Defizienz behandelt werden, wenn sie trotz Einhaltung der nötigen fettarmen Diät unter schwerer Pankreatitis leiden. Glybera® nutzt ein Adeno-assoziiertes Träger-Virus, um funktionierende LPL-Gene in Muskelzellen einzuschleusen. Die Zulassung durch die European Medicines Agency wird nun erwartet. Aus Sicherheitsgründen soll ein Register mit Patientendaten geführt werden, das auch der EMA unmittelbar zur Verfügung steht. [Quelle: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2012/07/WC500130146.pdf]

Sommerfrische Lernplattform: Pünktlich zum Seminarstart können wir – und damit natürlich auch unsere Teilnehmer –  vom neuesten Update unserer Lernplattform Moodle profitieren (Version 2.3). Wir haben es dort schon einmal hübsch gemacht. Unsere Teststudenten Konrad Klinik und Olivia Offizin fühlen sich schon wohl und haben die ersten Foren bereits mit ihren Beiträgen eröffnet.

BAK Akkreditierungen eingetroffen: Die Seminare ‚Medizinische Literaturrecherche‘ und ‚Angewandte Pharmakokinetik‘ sind je 26 Fortbildungspunkte „wert“. Pharmakokinetik ist eine wichtige Grundlage v.a. für das Verständnis der Pharmakotherapie bei besonderen Patientengruppen wie Kindern, Senioren oder Patienten mit Nieren- oder Lebererkrankungen. Im Seminar ‚Literaturrecherche‘ geht es um valide und pragmatische Lösungen und Hilfsmittel für die Beschaffung und Weitergabe von Arzneimittelinformationen. Anmeldeschluss für beide Seminare ist der 09. August 2012.

 Wir wünschen allen Teilnehmern einen guten Start und auch allen anderen erkenntnisreiche Wochen und interessante Kontakte – bis zum nächsten Newsletter

  Jasmin Hamadeh  (Mediendidaktik),
Prof. Dr. Dorothee Dartsch (Klinische Pharmazie)

Newsletter als PDF-Datei

Startschuss für Gentherapie in Europa?

Erstmals hat das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) die  Zulassung eines Gentherapeutikums in Europa befürwortet. Mit Glybera® (Alipogene tiparvovec) sollen Erwachsene mit Lipoprotein-Lipase-(LPL-) Defizienz behandelt werden können, wenn sie trotz Einhaltung der nötigen fettarmen Diät unter schwerer Pankreatitis leiden.
 
Die Erkrankung / Indikation
LPL-Defizienz ist eine sehr seltene, autosomal-rezessiv vererbte Erkrankung, die mit Chylomikronen-Akkumulation und 10- bis 100-fach erhöhten Triglycerid-Serumspiegeln einhergeht. (Chylomikronen transportieren die im Darm absorbierten Fette zur Leber und in andere Organe, wo die Triglyceride normalerweise durch LPL hydrolysiert und dann weiter verwendet werden.) Sie äußert sich zumeist bereits im Kindesalter durch starke, kolikartige Bauchschmerzen, wiederholte Entzündungen des Pankreas und Gedeihstörung. Die Pankreatits kann lebensbedrohliche Ausmaße annehmen und in eine chronische Pankreasinsuffizienz übergehen.
 
Therapieoptionen bisher
Die einzige Therapieoption bestand bisher in einer drastisch fettreduzierten  Diät, in der weniger als 20% des Energieinhalts über Fette geliefert wird. Auf Fibrate oder Niacin zur medikamentösen Senkung der Triglyceride sprechen diese Patienten kaum an. Selbst bei Patienten, die die nötigen Disziplin und Compliance zur Einhaltung der Diät aufbringen, gelingt es selten, die Folgen v.a. für die Bauchspeicheldrüse komplett zu vermeiden.
 
Krankheitsursache
Neben den ca. 70 LPL-Mutationen, die die Funktion bis hin zum völligen Verlust einschränken, kann das Krankheitsbild auch durch Mutationen in mit LPL „zusammen arbeitenden“ Co-Faktoren ausgelöst werden. Da in solchen Fällen die Einschleusung intakter LPL-Genkopien nichts nützt, muss vor einer Gentherapie durch Genotypisierung sichergestellt sein, dass eine LPL-Mutation der Erkrankung zugrunde liegt.
 
Gentherapeutikum
Glybera® nutzt ein nicht-replizierendes und nicht ins Genom integrierendes Adeno-assoziiertes Träger-Virus, um LPL-Gene mit mutationsbedingt sogar erhöhter Funktion in Muskelzellen einzuschleusen. Da die Genkopien als epigenetisch im Zytoplasma verbleiben, ist die Behandlung trotzdem langfristig.
 
Klinik
Appliziert wird Glybera® unter Spinalanästhesie an mehreren Stellen intramuskulär in die unteren Extremitäten. Inzwischen gibt es Daten aus zwei Beobachtungs-, drei open-label Interventionsstudien und einer retrospektiven Auswertung von Patientenakten.
Die Verträglichkeit erscheint bis auf die zu erwartenden Reaktionen an den Applikationsstellen gut. Für die Beurteilung der Wirksamkeit lassen sich derzeit bis zu drei Jahre Follow-up überblicken: Glybera® scheint die Häufigkeit der Pankreatits-Anfälle zu senken und andere Parameter des Triglyceridstoffwechsels zu verbessern. Dabei hielt die Reduktion des Triglyceridspiegels nur einige Monate an, aber eine Veränderung der Chylomikronen, verbesserte Toleranz gegenüber Nahrungsfetten sowie eine Abnahme der Häufigkeit und/oder Intensität der Pankreatitiden war auch nach zwei Jahren noch zu beobachten. Einschränkend muss erwähnt werden, dass sie Patientenzahlen aus den bisherigen Studien noch sehr klein und alle Wirkungen noch an größeren Kollektiven zu bestätigen sind.
 
Fazit
Die Zulassung durch die European Medicines Agency wird nun erwartet. Aus Sicherheitsgründen soll ein Register mit Patientendaten geführt werden, das auch der EMA unmittelbar zur Verfügung steht.

Angesichts bisheriger Hoffnungen und Enttäuschungen mit Gentherapeutika (z.B. für Mucoviszidose) wird es vor allem wichtig sein, die langfristige Sicherheit und die Wirksamkeit auf „harte“ klinische Endpunkte genau zu untersuchen. Den Patientinnen und Patienten mit genetisch eindeutig definierten Erkrankungen ist ein Fortschritt in der kausalen Gentherapie absolut zu wünschen.

[Quellen: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2012/07/WC500130146.pdf und D. Gaudet et al., Gene therapy for lipoprotein lipase deficiency. Curr Opin Lipidol 2012, 23:310–320]

von: Dorothee Dartsch